福沃“前沿学术沙龙”之9月研讨会

研讨会之“腺相关病毒载体”

9月7日，我们有幸邀请到广州派真生物技术有限公司CEO李华鹏博士来到深圳福沃药业，并与福沃的小伙伴们进行了一次深入的专业研讨会。

会上，李华鹏博士详细介绍了有关重组腺相关病毒（recombinant Adeno-associated virus,rAAV）的基本知识，包括rAAV的原理及探索发展历程、rAAV的行业现状以及其在基因治疗领域的应用等方面。

会后，小伙伴们就rAAV的应用进行了激烈的讨论，并探讨了其在基因治疗领域可能的优化方案。最后，在一片欢笑声中我们结束了研讨会。

目前，AAV在基因治疗领域中占有重要地位。截至2017年11月，全球已有204项临床试验使用了AAV。去年，FDA批准的第一个体内基因治疗产品是Spark Therapeutics公司研发的Luxturna，该疗法使用AAV作为递送载体，用于治疗由于基因缺陷引起的视网膜病变患者。

可见，rAAV正逐渐成为临床使用的有吸引力的载体，双方均希望今后能有更多的交流与合作。

腺相关病毒（Adeno-associated virus, AAV）是一种单链DNA的小病毒，依赖于其它病毒复制，比如腺病毒。到目前为止，虽然有超过80%的人口携带AAV，但还未发现AAV与任何疾病相关。

工程改造过的可携带外源基因序列的重组AAV（recombinant AAV, rAAV）载体基因组不含有任何AAV的蛋白编码DNA，只含145bp反向末端重复序列ITR（Inverted terminal repeats）在外源序列的两端，防止了AAV的自主复制。

rAAV在感染细胞后会形成双链DNA形态，并且头尾相连形成环状，能长期存在而不被细胞系统当作外源DNA降解，因此可以在哺乳动物器官或组织中长期保留，并且只有极低的整合基因组机率。这个特性使AAV成为基因治疗的首选载体。

9月12日，我们邀请到了具有丰富的外泌体研究经验的陈瑞博士来到福沃，陈博士向福沃小伙伴们介绍了外泌体的起源和生成，在免疫治疗中的应用及其专利技术外泌体-RNA纳米颗粒技术在抗肿瘤方面的应用。陈博士指出了外泌体 RNA 纳米颗粒复合物在科研试剂及抗肿瘤药物方面有着光明的应用前景。

据悉，外泌体是由细胞分泌的直径为 30-100nm 的囊泡，几乎所有的细胞都能够产生外泌体，因此外泌体来源广泛。而外泌体由细胞产生，又使其具有一定的生物安全性。此外，外泌体颗粒直径很小，能够透过血脑屏障。同时，外泌体免疫原性低，已有的临床 I 期的研究报告中显示，来自于异体的外泌体不会产生严重副作用。

而基于其专利技术-RNA 纳米颗粒技术可以对外泌体进行表面修饰，增加药物的靶向运输，弥补外泌体靶向性低的特性，因此，外泌体或许成为下一个具有应用前景的药物载体。

外泌体除了能够用于药物载体之外，其自身携带的多种物质也具有非常高的治疗价值。不同供体细胞分泌的外泌体种类不同，外泌体便携带了不同的成分，因而具有不同的生理功能。目前国内外的研究主要集中在干细胞、免疫细胞和肿瘤细胞等分泌的外泌体上。我们十分期待其在不同疾病中的研究及治疗效果。

最后，感谢李华鹏博士及陈瑞博士的分享以及各位同仁的支持。通过这两次的专业研讨会，我们收获颇丰。未来，我们将会继续组织、改进这种线下研讨会，同时我们也诚挚邀请您参加我们下一次的活动。